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Asociación sin ánimo de lucro, inscrita en el Registro Nacional de Asociaciones con el número 613.620. Pertenece a FEDER, Federación Española de Enfermedades Raras que une a toda la comunidad de familias con enfermedades poco frecuentes en España; y a FEEHM, Federación Española de Enfermedades Metabólicas Hereditarias.

 

Recursos sanitarios

ECM y COVID

Red en España

EN ESPAÑA la existencia de los centros de referencia o CSUR, es nuestra clave para recibir un tratamiento de calidad; por ello os recomendamos que contéis con la posibilidad de poder realizar el seguimiento de una forma puntual o regular en el CSUR de vuestra elección.

A nivel Nacional e Internacional, se considera que para el adecuado diagnóstico y manejo de estas enfermedades, se requiere una experiencia amplia difícil de obtener por ser enfermedades raras, poco prevalentes, y necesitar unas herramientas específicas y un abordaje multidisciplinar.

Las personas diagnosticadas con estas afecciones, deben ser atendidas en Centros con demostrados conocimientos y experiencia suficiente para el manejo de estas patologías; volumen de actividad y recursos adecuados para garantizar la calidad y seguridad; recursos humanos y materiales necesarios; indicadores de calidad y de procedimiento; sistemas de información y capacidad de formación a profesionales. Se debe garantizar la continuidad en la atención cuando el paciente infantil pasa a ser adulto.

La aciduria Glutárica Tipo I y 2,se enmarcan dentro del listado de patologías, según el Consejo Interterritorial, para los que es necesario designar CSUR o Centro Sanitario de Referencia en el Sistema Nacional de Salud.

Tipos de Centros sanitarios de Referencia regulados por el Real Decreto 1302/2006:

 

      • Centro de Referencia o CSUR: Centro sanitario que dedica su actividad a la atención de patologías  que cumplan una o varias de las características establecidas en el Real Decreto 1302/2006. Deben cumplir una serie de Criterios de experiencia clínica, recursos e indicadores.

 

      • Servicio o Unidad de Referencia: Servicio o unidad de un centro o servicio sanitario que se dedica a la realización de una técnica, tecnología o procedimiento o a la atención de determinadas patologías o grupos de patologías que cumplan una o varias de las características establecidas en el Real Decreto 1302/2006, aunque además ese servicio o unidad atienda otras patologías para las que no sería considerado de referencia.

 

Procedimiento de derivación a centro, servicio o unidad de referencia del Sistema Nacional de Salud: el procedimiento se dirigirán a un CSUR determinado, que deberá realizar la aceptación y citación del paciente en 15 días.

Los CSUR del Sistema Nacional de Salud deben:

  • Dar cobertura a todo el territorio nacional y atender a todos los pacientes en igualdad de condiciones independientemente de su lugar de residencia.
  • Proporcionar atención en equipo multidisciplinar: asistencia sanitaria, apoyo para confirmación diagnóstica, definir estrategias terapéuticas y de seguimiento y actuar de consultor para las unidades clínicas que atienden habitualmente a estos pacientes.
  • Garantizar la continuidad en la atención entre etapas de la vida del paciente (niño-adulto) y entre niveles asistenciales.
  • Evaluar los resultados.
  • Dar formación a otros profesionales.

 

 

Red Europea

LA COMISIÓN EUROPEA: RED EUROPEA DE TRASTORNOS METABÓLICOS HEREDITARIOS MetabERN: sirve de apoyo a los sistemas de salud de la Unión Europea como son Las Redes Europeas de Referencia, que están impulsadas principalmente por los países de la UE.

Las Redes Europeas de Referencia (ERN) son redes virtuales que involucran a los proveedores de servicios de salud de toda Europa. Su objetivo es facilitar el debate sobre enfermedades raras que requieren un tratamiento altamente especializado y un conocimiento y recursos concentrados.

La Junta de Estados Miembros  es el organismo oficial encargado de la aprobación y la terminación de redes y membresías; y está compuesta por representantes de los 28 países de la UE y los países del EEE.

El Consejo de Redes Europeas de Referencia de los Estados Miembros, aprueba la Red Europea o ERNs de trastornos metabólicos hereditarios raros (MetabERN), que busca mejorar las vidas de las personas afectadas por este grupo altamente heterogéneo de enfermedades.

Dentro de las siete subredes existentes, la  AOA (Amino and  organic acids-related disorders) coordinada por el Dr. Stefan Kölker, Henk Blom y Francjan J van Spronsen, es la Red encargada de Aciduria Glutárica Tipo I.

En el siguiente enlace puede acceder a la web para consultar sus objetivos y estructura organizativa.

http://metab.ern-net.eu/rare-diseases-sub-networks/#amino

Cerca de 70 centros europeos pertenecen a esta red: los Hospitales Españoles que forman parte de esta Red:

Os hacemos un resumen de las cuestiones de más interés en cuanto a esta  Red.

 

Razonamiento para la necesidad del grupo de expertos: 

      • Algunos de las patologías son detectadas en el cribado del recién nacido y se puede prevenir el trastorno metabólico.
      • Estas enfermedades se diagnostican fácilmente en centros metabólicos.
      • En la mayoría es necesaria una terapia dietética estricta que a menudo incluye restricción proteica.
      • Existen grandes diferencias de las terapias dietéticas disponibles entre los países de la UE.

 

Objetivos:

      • Obtener una visión general de los pacientes con estas enfermedades en la UE (qué enfermedades, cuántos pacientes, resultados clínicos, etc.).
      • Promover su conocimiento.
      • Facilitar el diagnóstico temprano.
      • Mejorar y estandarizar la gestión en la UE.
      • Mejorar las perspectivas de los pacientes al iniciar y contribuir a la investigación y la implementación de terapias innovadoras.

 

Estructura organizativa:

La red principal consistirá en colaboraciones internacionales existentes y redes en el campo de los trastornos de ácidos orgánicos y aminoácidos.

Se formarán grupos de trabajo para abordar diferentes temas.

 

      • Prevención y detección (detección en recién nacidos).
      • Diagnóstico de (nuevos) trastornos de aminoácidos y ácidos orgánicos (incluida la identificación de biomarcadores).
      • Desarrollo de guías clínicas de cuidados.
      • Epidemiología y resultados (participación en el desarrollo de nuevos registros).
      • Educación y capacitación (desarrollo de herramientas de e-learning, talleres y cursos).
      • Asesoramiento virtual (para enfermedades específicas en centros con experiencia específica).
      • Empoderamiento del paciente (organización de reuniones con pacientes e interacción con organizaciones de pacientes).
      • Investigación (fundamental, traslacional, clínica).

Páginas web de Sociedades Científicas y de interés

 

 

 

 

 

 

  • SEEIM: Sociedad Española de los Errores Innatos del Metabolismo SEEIM, reconocida por la AEP en 2005.

 

  • IEM Base de conocimientos sobre errores innatos del metabolismo

 

  • SSIEM Sociedad Europea de ECM

 

  • Metab ERN Red Europea de Enfermedades Metabólicas

 

  • E-IMD registro y red europeos de Enfermedades Metabólicas de Tipo Intoxicación

 

  • BIMDG BRITISH INHERITED METABOLIC DISEASE GROUP

 

  • GUÍA METABÓLICA:  página web del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona que apoya a los pacientes y familias que conviven con Errores Congénitos del metabolismo, ofreciendo información y recursos, con el apoyo del equipo multidisciplinar.

 

 

  • ORPHANET web de referencia de enfermedades raras

 

  • NORD organización de defensa del paciente dedicada a las personas con enfermedades raras y las organizaciones que les brindan servicios

 

  • EURORDIS Organización Europea de Enfermedades Raras

 

 

  • RareConnect Comunidades on line de Enfermedades Raras

Webs Estatales de ayuda

  • CIBERER ISCIII (Programa de investigación en Medicina Metabólica Hereditaria): Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras que tiene por objetivo desarrollar una investigación de alta calidad en Enfermedades Raras, cooperativa e innovadora, fomentando la traslación de los resultados a la práctica clínica. Los objetivos concretos son fundamentalmente basados en el desarrollo de nuevos tratamientos, y la mejora en el acceso al diagnóstico. Hasta el momento están realizando estudios en lo referente al diagnóstico de la Aciduria Glutárica tipo I y 2. La Asociación está en contacto con la Dra Belén Pérez de la Universidad Autónoma de Madrid, colaboradora de CIBERER.

 

 

 

  • COCEMFE: ayudas a domicilio por Comunidad Autónoma

 

 

  • CEAPAT: Centro de Referencia Estatal de Autonomía Personal y Ayudas Técnicas

 

  • CEDI: Cátedra Fundación Sanitas de Estudios sobre Deporte Inclusivo

 

  • DISCAPNET: portal de las personas con discapacidad. Muy interesante y completa.

 

 

 

 

 

 

 

  • CIBERER Centro de Investigación Biomédica

Registros de ensayos clínicos

Terapias

  • Logopedia:  es la disciplina que se ocupa del estudio, el diagnóstico, la rehabilitación y la prevención de los trastornos de la comunicación humana y funciones asociadas

 

  • Estimulación temprana: Guía de Estimulación Temprana UNICEF: Se entiende por Atención Temprana el conjunto de intervenciones, dirigidas a la población infantil de 0-6 años, a la familia y al entorno, que tienen por objetivo dar respuesta lo más pronto posible a las necesidades transitorias o permanentes que presentan los niños con trastornos en su desarrollo o que tienen el riesgo de padecerlos. Estas intervenciones, que deben considerar la globalidad del niño, han de ser planificadas por un equipo de profesionales de orientación interdisciplinar o transdisciplinar. La Guía de Referencia en España es el Libro Blanco de la Atención Temprana
        • Motor Grueso: son los grandes movimientos del cuerpo, piernas y brazos
        • Motor fino: son los movimientos finos y precisos de las manos y dedos.
        • Lenguaje
        • Socio-afectivo: es la capacidad de relacionarse con los demás y expresar sentimientos y emociones.

 

  • Terapia ocupacional: es el conjunto de técnicas, métodos y actuaciones que, a través de actividades aplicadas con fines terapéuticos, previene la enfermedad y mantiene la salud, favorece la restauración de la función, suple las deficiencias incapacitantes y valora los supuestos del comportamiento y su significación profunda para conseguir las mayores independencia y reinserción posibles del individuo en todos sus aspectos: laboral, mental, físico y social.

 

  • Rehabilitación de la disfagia-aversión alimentaria: terapia orofacial

 

  • Cirugía ortopédica, órtesis y ayudas técnicas

 

  • Fisioterapia: existen numerosas técnicas, e individualmente cada persona puede verse beneficiada según sus características personales.

 

  • Equinoterapia

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